英国推出“基因沉默”疗法应对严重疼痛症，也有望治疗罕见遗传病 (ZT)

英国国家医疗服务体系（NHS）将采用一种创新药物，这种药物被称为“基因沉默”，帮助那些生活在严重病痛中的人。

该药用于治疗急性间歇性卟啉病（acute intermittent porphyria)，这种病会在家族中传播，导致患者无法工作或无法正常生活。

临床试验显示，使用这种药物后，严重症状减少了74%。

虽然卟啉症很罕见，但专家表示，基因沉默有可能给医学带来革命性的变化。

https://www.bbc.com/zhongwen/simp/science-58997024

 

所有跟帖： 

• 然后呢？若干年月后，罕见变成常见！ -fuz- ♂ (0 bytes) () 10/21/2021 postreply 14:38:13

• 不会的。再后来就直接改正了。 -吃与活- ♂ (0 bytes) () 10/21/2021 postreply 16:36:33