美国食品和药物管理局周一批准了药物 aducanumab 治疗阿尔茨海默病患者。这是该机构自 2003 年以来批准的首个治疗阿尔茨海默病的新药。
该药物是第一个显示出对抗阿尔茨海默病标志的粘性脑斑块的重大进展的药物。
事实证明，这种药物在减少阿尔茨海默氏症患者大脑中积聚的斑块（称为β-淀粉样蛋白）方面非常有效。
但是当药物减少斑块时，它真的会减缓疾病的进展吗？目前还不清楚。两项大型研究提供了关于治疗是否减缓记忆力和思维能力下降的相互矛盾的证据。去年 11 月，FDA 的一个专家顾问小组建议 FDA 不批准该药物。
作为批准的条件，FDA 要求该药物的制造商 Biogen 进行另一项临床研究，以确认淀粉样斑块的减少导致患者的临床改善。如果随后的研究没有显示临床改善，该机构可能会撤回批准。
也有人担心 FDA 的批准将使销售该药物的公司 Biogen 和 Eisai 难以找到足够的患者参与其下一次临床试验，因为患者可能不想冒险获得安慰剂并且可以在没有药物的情况下获得药物。正在学习中。
该药物将以商品名 Aduhelm 销售。
FDA 准备就有争议的阿尔茨海默氏症药物做出决定
镜头 - 健康新闻
FDA 准备就有争议的阿尔茨海默氏症药物做出决定
FDA 承认该药物的批准引起了阿尔茨海默病患者社区、民选官员和其他人的争议和关注。
该机构选择将 Aduhelm 纳入 FDA 的加速批准途径，这旨在加快严重疾病患者获得潜在有价值的疗法，以满足未满足的需求，并在预期临床获益的情况下——即使仍然存在一些不确定性那个好处。
“该机构得出结论，Aduhelm 对??阿尔茨海默病患者的益处超过了治疗的风险，”FDA 药物评价和研究中心主任 Patrizia Cavazzoni 在一份声明中说。
完成 FDA 要求的临床试验可能需要几年时间。但与此同时，患者可以使用 Aduhelm。
患者将接受每月输注的药物。他们还需要定期进行脑部扫描以检测罕见的副作用：大脑出血或肿胀。
百健 (Biogen) 和卫材 (Eisai) 周一表示，对于美国平均体重患有轻度认知障碍或轻度痴呆症的患者，服用维持剂量的年度批发成本为 56,000 美元。净价可能会根据折扣和回扣而变化。
百健 (Biogen) 股票因该公告而暂停交易。午后恢复交易后，股价上涨超过 110 美元，涨幅为 39%。
一直在争取批准的阿尔茨海默氏症协会对这一消息表示赞赏。
“这是第一种减缓阿尔茨海默病的药物。而且，这是阿尔茨海默病治疗全新未来的开始，”该组织在一份声明中说。 “这是一种新型的阿尔茨海默氏症治疗方法；与目前批准的药物相比，它以前所未有的方式治疗这种疾病。”
但其他人表示，制药商尚未证明 aducanumab 的益处大于其风险。
11 月，FDA 医学专家咨询委员会投票认为，证据并未显示该药物能有效减缓阿尔茨海默氏症。一项主要研究发现，aducanumab 减缓了阿尔茨海默氏症的进展，而另一项研究则表明它没有。
“通常，你需要两项大型研究发现相同的东西来批准一种药物，”NPR 在去年投票后报道。但在那次会议上，“FDA 要求其专家只关注阳性研究，并且还提供了对该药物非常有利的数据分析。所有这些都没有得到这些顾问的认可。其中一些他们似乎觉得自己受到了 FDA 的限制。”
一个独立的智囊团还评估了 aducanumab 的两个 3 期临床试验，发现证据“不足以得出结论 aducanumab 的临床益处大于其危害，或者实际上，它可以减少阿尔茨海默病的进展”。
宾夕法尼亚大学佩雷??尔曼医学院医学和医学伦理学教授兼阿尔茨海默病专家 Jason Karlawish 博士上周写道，即使获得 FDA 的批准，他也不会向患者开出阿杜卡单抗，因为存在小出血风险。脑、财务成本和收益不明。
“[T] 证明这种情况的数据是模糊的，即使它们很清楚，这种药物的好处充其量也是模棱两可的，不值得付出这样的代价。将其投放市场会给 Medicar 带来压力
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From: https://www.npr.org/2021/06/07/1003964235/fda-approves-controversial-alzheimers-drug-aducanumab
