57岁的建川（化名）身体一直不好，除了一些常见的慢性病，心脏还有点问题。
2017年初，建川经常感到全身无力，也没有什么胃口，搞不清楚是因为身上无力，才导致食难下咽；还是因为吃不下饭，才导致浑身无力。
直到单位安排体检，建川查血时，发现白血球异常升高，这才去认真检查。一查，医生说是“慢淋”，是另一种比较少见的淋巴瘤。
人生突遭至暗时刻，建川和家人吓坏了。
为了救命，建川开始住院接受化疗，但是两次化疗之后，建川出现了带状疱疹，再几次化疗后，带状疱疹已经布满四肢。更麻烦的是，建川原本就不好的小心脏实在承受不了化疗带来的副作用。
靶向药虽好，副作用可怕
于是，医生给建川换了靶向药。这个药效果比化疗好，但是由于价格贵，全家人每个月都要担心下个月的治疗如何继续。而且，当听说这个药有房颤等心脏方面的副作用时，建川便更加惶惶不安。
在朋友的帮忙下，建川好不容易挤进了邻省一家医院的临床试验。虽然知道临床试验有风险，但在病死和因为治病穷死的两难前，他决定咬牙一试。
即便继续治疗，希望又有多大呢？
建川陷入了迷惘。
这是个不在记录里的罕见病
志军和建川的经历很相似，他们虽然亚型不同，但所得的都是很罕见的淋巴瘤。
建川得的是慢淋，全名是“慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）”。在中国年发病率每10万人中不到1人，10%的患者有疾病家族史。
因为慢淋病程进展比较缓慢，所以很多患者没有症状，尤其是在早期。随着疾病的进展，白血病会破坏骨髓的正常造血功能，会出现贫血、反复感染且不易治好、易出血、浅表淋巴结肿大 、不明原因的消瘦及盗汗等明显症状。
对于65岁以下的慢性淋巴细胞白血病患者，如果身体状况尚可，NCCN指南给出的一线治疗方案是FCR（fludarabine, cyclophosphamide, rituximab）；如果是65岁以上，或者虽然比较年轻，但身体状况比较差的患者，NCCN建议使用苯丁酸氮芥联合obinutuzumab ，或者使用BTK靶向药伊布替尼。rituximab和 obinutuzumab都是抗CD20的单抗，联合化疗治疗之后，不良反应比较严重。而且在一线治疗之后，大部分患者都会出现复发，成为难治、复发患者，需要进行长期治疗。
在美国、欧洲、日本等国家，CLL被列入了罕见病的范畴。
但在中国，这罕见肿瘤并未被列入“罕见病”的名单。
有一个正式的“罕见病”的名分，可以鼓励药企开发新药。因为患者人数不多，这些罕见肿瘤往往得不到市场的重视，同时因为招募患者不易，临床试验往往需要更长的周期，因此相比其他常见肿瘤，患者在临床上能选择的药物也极为有限。
即使没有罕见病的正式名分，像建川这样的罕见肿瘤患者的存在，是一个无法忽略的事实。
那中国是否有治疗方法呢？
虽然很罕见，但不幸中的万幸是，对于建川这样的患者，治疗方法还是有的。上面提过，建川用过一种叫做BTK抑制剂的靶向药——伊布替尼，是目前已经在国内获得批准用于复发/难治患者的一代靶向药。
这个药好是好，但由于它对BTK靶点抑制不够专一，因此相对会带来较大的毒副作用，比如目前认为比较严重的一个毒副作用：房颤。此外，它是国外进口且唯一可选的靶向药，价格自然昂贵，即便后来纳入了医保，可随着慈善赠药项目停止，许多患者的自费负担反而上升了。
有意思的是，伊布替尼的江湖地位还没坐稳，新型的靶向药已经呼之欲出了。
这个新一代的BTK靶向药，叫泽布替尼（zanubrutinib），是中国的原研创新药。
从此前公布的临床试验数据来看，泽布替尼治疗MCL可能取得更深度的缓解，这意味着患者能获得更高的完全缓解率、对疾病的控制效果更持久，同时副作用也更小。
对于SLL/CLL，治疗效果如何？
在ICML大会上，有一个关于泽布替尼治疗复发、难治CLL/SLL的报告。这个由南京医科大学第一附属医院的徐卫教授发表的口头报告，是一个2期临床试验试验的研究结果，该临床试验共纳入了91例患者，其中82例为CLL，9例为SLL，中位随访15.1个月。经过泽布替尼治疗后，有83例患者病情获得缓解，客观缓解率ORR达85%，12个月无进展生存期PFS估计值为87.2%，对于染色体17p缺失或TP53突变的患者，ORR也很高，高达86.4%。
重要的是，这个药的副作用可以说是没有
与一代BTK靶向药的历史数据相对比，使用泽布替尼治疗之后，较少的人出现严重不良反应，因不良反应而中断治疗的人数也更少。在这个对CLL／SLL治疗的临床试验中，没有观察到房颤的副作用。
当然，严格来说，只是纵向比较不同药物的历史数据，其实是不严格的。目前，泽布替尼正在和一代BTK在针对WM和CLL/SLL的两项全球3期临床研究中，进行头对头的“PK”，最终数据到底如何，也让人十分期待。
总之，对于CLL/SLL的治疗，泽布替尼更重要的亮点在于副作用更小、安全性提高。这意味着患者能够获得更好的生存质量，尤其对于生存期较长的CLL/SLL患者而言，副作用越少，在日常的疾病护理中，患者和家人的困扰就更少。
作为一个针对B细胞恶性肿瘤的新型靶向药，随着临床试验的推进，泽布替尼可能给许许多多像志军和建川这样的罕见的淋巴瘤亚型患者带来希望。
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