志军（化名）刚退休不久，在山东住了60多年的他，突然对当地的蚊子陌生了起来。2016年夏天，他发现，只要被蚊子一咬，皮肤上就会出现脓包。除了对蚊子变得敏感，志军的皮肤也经常出现各种症状，莫名其妙就会长起疱疹。
当地医院皮肤科的诊断是过敏性皮炎，但医治了很久，也不见好转。
到了年底，因为突发肺部感染，志军被送进了ICU，经过几轮抢救，好不容易捡回一条命。之后医生发现，志军全身淋巴结都已经肿大，白血球指标异常地高。经过一系列复杂的检查后，确诊为“套细胞淋巴瘤”。然而，因为肺部有感染，医院无法采取化疗，需要先治疗肺部感染。
化疗后，身体很快倒下
面对要命的肿瘤，志军一分钟都不想多等。当地医院缺少治疗套淋的经验，于是，志军几经辗转到北京的医院进行化疗，为了照顾他，老伴和孩子也千里迢迢跟到北京，在医院旁的小旅馆一住就是好几周。可是，几次化疗后，效果并不明显，加大了化疗剂量后，志军开始虚弱、呕吐、厌食、掉头发，很快身体就扛不住了。
在医生的推荐下，志军开始使用靶向药。好在靶向药效果不错，肿瘤控制住了，副作用比起化疗也能承受。但是，志军的病情一直没有得到完全缓解，始终担心耐药会很快出现。
虽然不知道耐药和明天哪一个先来，但是志军知道，每天都要花钱。
志军和老伴两人的退休工资加起来，每月不到一万，如果没这个病，在当地应该生活得还算滋润。但如今，经过ICU的急救、化疗和住院等一系列治疗，家底已所剩无几。而且每个月要服药，还得花一万多。如果没有从亲戚朋友处借来的钱，没有社会筹款，一家人的生活几乎难以为继。
管用的靶向药，无奈的是买不到药
开始服用靶向药后，因为只是口服用药，志军渐渐不需要经常跑北京的医院了。但是，因为志军得的病是一种十分少见的肿瘤，他是当地唯一一个吃这种靶向药的人，而当地的医院根本不屯这种靶向药。每次药吃完，都要通过医生重新申请，这期间需要等待少则一周，多则十几天，不得已停药的状况经常发生。
虽然志军的病情得到暂时控制，但是仍然无法消除对耐药的焦虑，对断供的焦虑。
不属于“罕见病目录”的罕见病
志军得的套细胞淋巴瘤（MCL），属于非霍奇金淋巴瘤的一种。
在我国发病率约为每10万人中有0.4人。由于临床病例少，早期的症状也不明显，这个病很容易被误诊或漏诊，超过90%的患者在确诊时已属于晚期，更麻烦的是，很多医院缺乏诊断的经验。像志军这样出现皮肤症状的也有报道，但比较少见，大多数患者表现为弥漫性淋巴结病变，淋巴结外的病变常发生于胃肠道、肝脏、中枢神经系统等。
MCL是一种非常恶性的淋巴瘤，常规化疗5年生存率低于30%，所有患者在接受一线化疗后都会复发，成为难治/复发患者，而复发之后化疗的效果更是有限，即便能出现缓解，一般维持时间不到9个月。
如今的PD-1/PD－L1抗体免疫治疗很火，但是对于MCL，这些免疫治疗似乎无能为力。在O药的一个临床实验中，总共有81例淋巴瘤患者，其中有4例患者是MCL，很不幸，所有的MCL患者，在O药治疗后都看不到疗效。
在美国、欧洲、日本等国家，MCL已经被列入了罕见病的范畴，但在中国，这几种罕见肿瘤并未被列入“罕见病”的名单。
即使没有罕见病的正式名分，像志军这样的罕见肿瘤患者的存在，是一个无法忽略的事实。
敢问路在何方？其实就在脚下
虽然很罕见，但不幸中的万幸是，对于志军这样的患者，治疗方法还是有的。上面提过，志军用过一种叫做BTK抑制剂的靶向药——伊布替尼，是目前已经在国内获得批准用于复发/难治患者的一代靶向药。
这个药好是好，但由于它对BTK靶点抑制不够专一，因此相对会带来较大的毒副作用，比如目前认为比较严重的一个毒副作用：房颤。此外，它是国外进口且唯一可选的靶向药，价格自然昂贵，即便后来纳入了医保，可随着慈善赠药项目停止，许多患者的自费负担反而上升了。
有意思的是，伊布替尼的江湖地位还没坐稳，新型的靶向药已经呼之欲出了。
中国的原研创新药——泽布替尼
这个新一代的BTK靶向药，叫泽布替尼（zanubrutinib），是中国的原研创新药。
从此前公布的临床试验数据来看，泽布替尼治疗MCL可能取得更深度的缓解，这意味着患者能获得更高的完全缓解率、对疾病的控制效果更持久，同时副作用也更小。
对MCL患者，泽布替尼能带来怎样的改变？
一个在中国13个医学中心同时进行的2期临床试验，共纳入86名复发/难治MCL患者研究中，结果显示，由研究者评估的客观缓解率（ORR）达到83.7%，其中67例患者为完全缓解，CR高达77.9%，中位治疗响应持续时间（DOR）为14.0个月，中位无进展生存（PFS）为16.7个月。
值得一提的是，在这个治疗MCL患者的临床试验中，泽布替尼没有出现严重的房颤问题，其他不良反应相比一代药都整体减少了。
由于临床研究数据展现出极大的治疗潜力，这一新型的BTK被认为是新的突破，今年1月，它拿到了美国FDA授予针对MCL的“突破性疗法”这一特别的通行证。此前，泽布替尼也多次获得FDA授予“孤儿药”的认定，作为华氏巨球蛋白血症（WM）、MCL、CLL等适应症的临床试验药物。在WM中，它还被授予了快速通道资格。
未来肿瘤治愈之梦指日可待
作为一个针对B细胞恶性肿瘤的新型靶向药，随着临床试验的推进，泽布替尼可能给许许多多像志军这样的罕见的淋巴瘤亚型患者带来希望。
同样罕见的是，这是一款由中国生物药企创造、在国际上获得认可的抗癌创新药。
希望未来中国这些罕见肿瘤的患者声音，能够像其他人一样被听见，被重视；也希望未来中国制造的新药带来的希望，可以像中国的高铁一样常见，成为一张拿得出手的国际名片。
MH
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