昨晚，儿子对我说，他想做基因检查，让我一口否决了。毕竟基因预测疾病还属于起步阶段，完全没有必要用不成熟的结论凭空去添烦恼。而基因治疗却日趋成熟，今天就是FDA决定CAR （chimeric antigen receptor ) T治疗急性淋巴细胞白血病方案的关键时刻了。如果通过了，这将是官方第一次应允在临床上用基因治疗癌症。
急性淋巴细胞白血病是一种多发于儿童和青少年的进展快，死亡率很高的血癌。这些年治疗有突破性进展，91%以上的患者的癌细胞都可以控制，CAR T 的治疗是针对那些对常规治疗无效的儿童和青少年患者。
治疗过程如下图所示
从患者的体内取出T 细胞，经过基因处理，再重新注入病人的体内。这种T细胞靶向攻击肿瘤细胞。治疗是一次性的。耗资$300，000到600，000 . 尽管治疗费用很高，但是治疗的成功率也是很高，据不到一年的观察结果来看，63名对常规治疗无效的患者中有40人癌细胞消失。29人还处于缓解期。
Emily Whitehead是最早接受CAR T治疗的小患者，至今已经五年，体内还没有发现肿瘤细胞。
对FDA来说，质疑这一治疗方案不是怀疑它的疗效，而是CAR-T治疗的短期和长期安全性。特别是治疗初期，当大量的T细胞攻击肿瘤细胞时，有可能在短时间内释放出大量的细胞因子而造成病人脏器的损伤，这一现象被称为 “细胞因子风暴” （CRS）的反应。CRS通常可以用抗炎药来控制，但对“细胞因子风暴”发生时所造成的神经系统症状，诸如癫痫发作，意识障碍，失去平衡，记忆甚至视力损伤是否会对病人有长期影响还不能预测。再则，谁又能肯定这些改造了的T细胞日后不会是癌症的起源哪？！
FDA将权衡利弊，做出决定。
CAR T的成功在癌症治疗史上具有划时代意义，但是距离人类攻破癌症还有很长的路要走。
目前大多数的CAR-T针对的是只表达在B淋巴细胞上CD19, 所以它能够治疗急性淋巴细胞白血病和非何杰金氏淋巴瘤。尽管也有一些公司试着用CAR T去识别实体瘤（比如肝癌肾癌）的抗原，但疗效不肯定。
（图片来自网络）
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