打听一下雷帕霉素针对结节性硬化症的疗效？

我有个朋友的女儿在上海查出她的多囊肾（polycystic kidney），肾脏多发血管平滑肌脂肪瘤（也叫错钩瘤(hamartoma
/ angiomyolipoma）是结节性硬化症（TSC – tuberous sclerosis complex）引起的。听说美国有种药叫雷帕霉素 （Rapamycin or Sirolimus, RAPA, RPM）2009年有临床试验说可以治疗这个病。现有两个问题：

1.      该药现在主要用于肾移植病人抗排异，有抑制免疫力的副作用，不知该药针对结节性硬化症（TSC）是否已进入临床使用？

2.      如果已经临床使用，该药对结节性硬化症（TSC）的疗效和副作用如何？ 还有对免疫力抑制的副作用大不大？

先谢了。
 

所有跟帖： 

• Rampamycin 可以治疗 TSC 的 Angiofibromata。。。 -御用文人- ♀ (0 bytes) () 08/20/2014 postreply 13:15:02

• 多谢！文人还是知识渊博。 -tiger99- ♂ (624 bytes) () 08/20/2014 postreply 15:25:25