今天早上开车去 40 分钟远的分诊所,几乎全程高速。我把自动驾驶打开,老习惯:通勤 CME 时间,听 Dr. Sagar Lonial 做 ASH 的 multiple myeloma update。最火热的那个早期试验,样本量小到夸张——只有 4 位病人——但概念实在太震撼:用携带 CAR 基因的病毒载体,让 CAR-T 不是在体外慢慢“工程化制造”,而是在体内直接“生成”。也就是说,训练患者自己身体里的 T 细胞去识别并攻击骨髓瘤细胞,现场完成“改装”。早期结果非常亮眼:在这个极小样本里,所有患者都达到 MRD 阴性深度缓解,估计这个试验有可能改变游戏。
现在有的in vitro CART都是在体外去engineer T-cell, 特别麻烦 (体外采集、运输、生产、回输,还需要前处理(conditioning)、淋巴清除(lymphodepletion)等化疗步骤),一次治疗都是100万美金起价,小医院,社区医院很难实现。以后这个in vivo CART成功,并被批准了,那就太简单了。这就好像车本来开始是手动换挡,还特别贵,突然出来了自动驾驶的车,而且便宜。那我们这些社区医生就可以弯道超车,也不用学那些复杂的in vitro CART的东西了。把我乐坏了,一定密切关注!我们这代人好幸运,见证了科技发展的红利。
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