被停的是该公司用于治疗叫做甲基丙二酸血症（MMA）的基因治疗药物。MMA是一种极为罕见的遗传病，病因是体内缺乏一种参与降解氨基酸和部分脂肪酸的一个叫甲基丙二酰辅酶A变位酶（MMUT）的非常关键的酶，导致氨基酸和部分脂肪酸降解不彻底，过程中产生的一些中间产物不能被利用和清除，造成其在各器官组织堆积，引起酸中毒，重者可以引起一些器官功能衰竭，最后死亡。
严重时孩子活不了很久，即使对症治疗，效果也不理想。可想而知，该病多需要一种更有效的办法。
被叫停的是代号LT-001的药，它是一种带有那个酶基因以及将其插入人体白蛋白基因里所需的基因修饰一套DNA片段的腺病毒，目的是让该基因能整合到肝细胞的基因库里，并借白蛋白基因的调控装置合成该酶，由于是整合到肝细胞的基因库里，这样就可以一劳永逸，打一针管一辈子，彻底根治该病。 这种药一旦成功，将是有这种病的孩子及其父母的福音。
从理论上讲是非常好的，可操作起来并不是那么容易，早在几十年前人们就开始研究用基因治疗该病，到现在该公司才在临床测试，在几个孩子身上用了之后还被叫停了。
叫停的原因是该药在两岁以下的幼儿中能够引起一种叫血栓性微血管病（TMA）的状况，被打入该药的在低龄组（2岁以下）两个孩子都有，尽管他们在接受治疗后都恢复了，但这种状况还是一个很大的安全隐患，FDA知道后及时叫停了试验。
目前还不知道该药为何引起血栓性微血管病，最有可能的罪魁祸首是其中所含的腺病毒，有关病毒包括腺病毒引起的血栓性微血管病的文献有不少。这里所用的腺病毒虽然是经过“减毒”了的，但也不能排除它还能和正常病毒一样直接间接地作用在血管内皮细胞或者血小板上，在微血管里促进血栓形成。除了腺病毒想不出其它问题了，因为所表达的东西应该是在细胞内的。
公司是一个很小的上市生物公司，据说昨日股票受到了不小的打击，从该药的代号看，它应该是该公司的第一个药，就是说是该公司从靠人投资走向能够自负盈亏的唯一希望，如果临床试验不能顺利进行，该药也没有了希望，前景将会很暗淡。
从更高的角度看，不能进行下去对该病治疗的研究也是一个不小的打击，它意味着有这种病的孩子们的希望有可能会破灭。
从这件事想到三点：
一，从总体上来讲，FDA是一个很负责的机构，不管是在测试的试验新药还是已经发到市面上的药物，利弊之比都是在不断的评估之中，一旦有安全隐患，不管多缺药，FDA都会毫不犹豫地马上叫停。
二，新药开发之不易。这个公司和其风险资本及股市投资者为开发这个药肯定花了不少钱，如果不能进行下去的话，该公司面临的将是血本无归，轻则要大裁员，重则破产或会被其它公司收购。关系到这样公司的生死问题。
面临这样结局的小型生物在生物制药上占多数，成功的只是少中之少，说明成功是多么的不易，这也是为何新药会那么贵的原因，一般的民众看不到这一点，看到的只是药物很贵。
想想，如果不贵，没有钱赚的话谁会去投资搞开发呢？没有人搞医药将不会有发展，上面提到的这种病将永远不会被根治。不仅是这些病，其它的病的治疗也不会有进展。
三，莫当那和辉瑞的德国伙伴应该是少数成功的例子。他们也是这么走过来的。很多人说这次疫苗的研发很快，可很少人想到这些公司很长时间一直在从事这方面的研究，从这些公司建立起到现在，一直在从事这方面的研发，莫当那是2010年建立的，一直从事mRNA方面的研发。从最基本的合成和体外实验做起，前后花了十几年时间，尽管不是一直做新冠疫苗研究，但一直是做相关研究。
做相关的临床试验也已有不少时间了，对该类药在体内的代谢和安全性应该有很多资料，所有的安全资料都会上报给FDA的，其中不少是在FDA监督下得出的，至少临床试验部分是如此。如果FDA对mRNA之类的药的安全性没有把握的话，他们一定会像对待逻辑生物那样毫不犹豫地叫停。
话回到LogicBio的这个药，如果引发问题的是腺病毒的话，估计不进行改进很难进行下去了，想进行下去，必须对该病毒进行进一步改进或者用其它病毒。希望他们能够找到解决方案。
当然，还有一种情形就是对那几个已经接受治疗的孩子们的追踪调查可以看看那个基因是不是能够表达，以及表达后的酶能不能起作用，如果有效的话，估计还是有人会冒险去接受治疗的。那样的话，FDA也不得不从新考虑是不是在治疗前及治疗时采取一些必要的防治措施，让病孩们在有效的风险管理下接受这个救命药。
这些孩子们需要这样的药，希望BL能够成功！
