uniQure在一次性亨廷顿病治疗的关键试验中取得成功
uniQure（纳斯达克代码：QURE）周三宣布，其一次性基因疗法AMT-130在针对亨廷顿病（一种罕见的神经退行性疾病）患者的关键2/3期试验中达到了主要目标。
在交易短暂停止后，荷兰生物技术公司的股价在盘前上涨了约157%，以应对读出，而ClearPoint Neuro（CLPT）的基因治疗输送技术用于AMT-130的开发上涨了约151%
该公司引用了试验的顶线数据，指出，根据名为cUHDRS的临床评级尺度，高剂量版本的AMT-130达到了试验的主要终点，导致疾病进展缓慢，并在36个月内产生统计学上显著的影响。
这项研究有29名患者接受了两种剂量水平的AMT-130，也达到了一个关键的次要终点，基于另一种被称为36个月总功能能力的措施，疾病进展在统计学上显著放缓。
截至6月30日数据截止时，患者对两种剂量的耐受性都很好，该公司补充说，自2022年12月以来，没有新的与药物相关的严重不良事件。
uniQure（纳斯达克代码：QURE）计划与美国讨论调查结果。美国食品药品监督管理局在2025年底前，并在2026年第一季度向该机构提交生物制剂许可证申请，预计美国将在该年晚些时候推出AMT-130。
