Crispr Cas9 这项基因剪辑技术是目前最为实用最为有效的基因改造技术,是通过观察细菌和病毒对人体dna的
自然改变而在美国首先发展起来。川大这次临床将从8月开始,最初选择10名所有治疗手段都无效的肺癌患者,
抽取他们的白细胞 对其中的T细胞进行基因改造,剪除其中控制PD-1的部分,从而激发免疫系统对肿瘤细胞的攻
击,其原理和去年在美国上市的两种PD1阻断药Keytruda 和 Opidvo 一样,美国前总统卡特的晚期皮肤癌就是
keytruda治疗成功的,但这两种药只对部分患者有效,原因是部分患者的PD1功能无法用药物阻断,科学家希望这
次试验能够通过基因改造技术大幅提高PD1阻断成功率。
但阻断PD1也会引起严重的自我免疫反应,如何控制T细胞改造的剂量,也会是一大挑战。目前,美国宾夕法尼亚
大学也有类似临床试验,已获全国癌症协会批准,但要等FDA批准才能展开,估计今年年底才能实施。宾夕法尼亚
大学的crispr技术有所不同,可能会对多个部分进行修剪,以降低副作用,也会针对不同肿瘤。
川大这次首次展开临床,已在世界引起轰动,nature有专题报道,cnn,bbc各大媒体都在报道。