热门药物批量生产问题或拖累Genzyme

如果一家生物科技公司生产的某种昂贵新药在市场上供不应求，对这家公司来说，这往往是个好消息。

对Genzyme Corp.来说却并非如此。它的热门药品Myozyme被日益广泛地应用于治疗一种罕见的酵素缺乏症，但它却因此遭遇到一些意想不到的问题，令投资者深感不安。

Genzyme称，由于美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration, FDA)没有批准公司在波士顿一家工厂大规模生产Myozyme药物的申请，公司因此将无法满足市场对这种药品的需求。这意味着，Genzyme无法把该工厂生产的此类药物出售给美国患者。这家总部位于马萨诸塞州的公司表示，它们本来预计FDA将于今年晚些时候批准公司的申请，现在看来最早也要等到明年上半年了。

Genzyme称，一些准备使用Myozyme药物的新患者将不得不推迟他们的疗程，而正在使用该药物的患者可能将被迫减少用量。该公司已经向美国患者发出信函，敦促他们尽快参加公司的一个项目。通过这个项目，患者将以参加试验的名义获得一定剂量的波士顿工厂生产的Myozyme药物。

这些药品将免费发放给参加这个项目的患者，这可能会对Genzyme的收入造成负面影响，因为成年患者一年疗程所用Myozyme药物的花费可能超过30万美元。

截至本周一，Genzyme的股价今年已累积上涨了近7%，而道琼斯生物科技类股指数同期则下降了1.9%。但是，受投资者对Genzyme生产问题担忧的拖累，该股此后开始下跌。Genzyme周四在那斯达克下跌1.4美元，报62.82美元，跌幅2.2%。

看好该股的分析师认为Genzyme股票仍有潜力，因为Myozyme将为Genzyme本已成熟的产品线注入新的活力，目前Genzyme成熟产品所面临的竞争压力日益增加。贝尔斯登(Bear Stearns)的分析师马克•舍内鲍姆(Mark Schoenebaum)说，Myozyme潜力巨大，它将是该公司未来发展至关重要的一条途径。他相信Genzyme将最终克服生产方面的困难。他对Genzyme的评级为买进。

Genzyme董事长亨利•特默(Henri Termeer)去年在瑞士达沃斯参加世界经济论坛(World Economic Forum)会议间隙接受记者采访时表示，Myozyme的销售额有可能达到3亿至9亿美元。他还说，期望Myozyme成为一种非常重要的产品。

Genzyme上半年的每股收益为1.08美元，较上年同期增长了25%。公司收入增长19%，至18.2亿美元。

但其他人则认为，Genzyme在生产方面遭遇的困难可能会引发更大的问题，这可能会令投资者对其股票退避三舍。Rodman & Renshaw分析师纳夫蒂普•雅卡利亚(Navdeep Jaikaria)表示他们为Genzyme的长期发展感到担忧，Myozyme药物的生产问题肯定会让他们对这只股票丧失投资热情。

Myozyme去年获得FDA的批准。它是通过替代庞贝氏症(Pompe)患者体内所缺乏的、分解肝糖的酵素来发挥作用的。肝糖聚集会导致婴儿心脏或呼吸衰竭，令成年人发生严重的肌肉萎缩。据估计，目前全球约有1万人患有这种疾病。Genzyme称，其中大约有700人正在使用Myozyme进行治疗。

对于FDA为何没有批准波士顿工厂生产的问题，Genzyme没有提供详细信息。但据知情人士透露，可能是因为Genzyme在波士顿工厂生产的Myozyme无法和它在生物反应器中生产的保持一致。该公司在马萨诸塞州弗雷明汉设置的生物反应器主要用于临床试验，所生产的Myozyme一直供应美国境内的患者，但是它的产量很低。

FDA要求公司证明，他们在任何新药厂中生产的药物是与最初送审获批的药物完全一致的，否则新药厂就不会获得生产许可。对于像Myozyme这类的蛋白类药物，这是一个很棘手的问题，因为生产过程的微小差别都会改变蛋白上所附带的碳水化合物的结构，这可能会导致药物在患者身上产生不同的效果。

据知情人士称，Genzyme波士顿工厂和生物反应器所生产的Myozyme的差别在于，蛋白上附带的某种碳水化合物的数量不同，而这种碳水化合物对于患者的骨骼肌吸收药物发挥着关键作用。

Genzyme上个月在解决这个问题的同时，撤回了向FDA提交的在波士顿工厂大规模生产的申请。它计划在今年晚些时候再次提出申请，但这取决于Genzyme解决这个问题的速度。这一速度甚至会对公司明年的销售业绩产生影响，分析人士还期盼届时它的销售额能接近3亿美元。

Genzyme发言人丹•奎恩(Dan Quinn)称，FDA方面的进程是对外保密的，他拒绝谈论生产问题的有关细节。Genzyme称，公司维持Myozyme今年销售额达到1.7亿至1.8亿美元的预期不变。今年上半年，Myozyme销售额总计8,460万美元。公司称，波士顿工厂生产的Myozyme目前销往其他29个国家，而且所出售的药品安全有效。

但是生产上的差别令一些专家感到担忧。纽约医生阿尔弗雷德•斯罗宁(Alfred Slonim)为几个庞贝氏症患者提供治疗，他担心波士顿工厂生产的Myozyme不如药物原型好。他说，这种情况真的让我感到不安。

人们对Myozyme的另一个担忧在于：应FDA要求、就该药品对成人患者的治疗效果所进行的试验结果如何。在批准该药物时，FDA曾表示Myozyme对婴儿患者有效。但是，医生们已开始在成人患者身上使用Myozyme，而且一些保险公司也同意支付此类治疗的多项费用。今年早些时候，Genzyme称，准备把试验期延长至18个月。在一些人看来，这说明在一年的试验期内药物并没有发生作用，延长时间只是为了寻找成功的个案。Genzyme的奎恩称，试验期延长是正常的，不过他没有透露试验进展如何。

David Armstrong / Geeta Anand

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