7000万美金的彩票 箕星药业刮出了谢谢惠顾？

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文 | 氨基观察

提到药物被 FDA 拒绝上市，你会想到什么？公司股价大跌、破产、失败？

通常情况下，药物上市遭拒的确会面对上述情况。不过凡事总有例外，美股的 Cytokinetics 便是一个例外。

2022 年 12 月 13 日，在 FDA 药物审评会议上，专家委员会以 8:3 投票结果认为，Cytokinetics 研究十余年之久的药物 Omecamtiv mecarbil，临床获益没有超过风险。这也意味着，Omecamtiv mecarbil 基本没机会成功获批上市。

不过，投资者对此表现得波澜不惊。因为在投资者看来，Omecamtiv mecarbil 的失败意味着，公司能将资源集中在另一款更具潜力的产品上。也正因此，12 月 14 日 Cytokinetics 股票反而大涨 8.04%。

如今尘埃落定。2 月 28 日，Omecamtiv mecarbil 上市果真遭 FDA 拒绝。那么，在真正的失败面前，美股投资者以及花费 3.43 亿首付款引进 Omecamtiv mecarbil 中国权益的箕星药业，还能保持淡定吗？

心衰药闯关 FDA 失败

Omecamtiv mecarbil 是一种选择性小分子心肌肌球蛋白激活剂，可增强心肌收缩力，且不增加心肌细胞内的钙浓度或心肌耗氧量，这也决定了其有成为心力衰竭的治疗方法的潜力。

不过，从临床数据来看，Omecamtiv mecarbil 的表现并不算好。

2020 年 11 月，GALATIC-HF 试验表明，该药物将患者住院或心力衰竭紧急护理的风险降低了 8%，远低于此前设定的 15% 的目标。而且，Omecamtiv mecarbil 也并未达到降低心血管死亡这一次要终点。

带着这样的临床数据，Omecamtiv mecarbil 闯关失败。2 月 28 日，Cytokinetics 宣布，Omecamtiv mecarbil 的上市申请遭到了 FDA 的拒绝。

拒绝的原因是，FDA 认为三期临床 GALACTIC-HF 的数据不足以支持其获批上市。如果 Omecamtiv mecarbil 想继续申请上市的话，FDA 要求 Cytokinetics 再进行一项临床试验，来证明 Omecamtiv mecarbil 的有效性。

Cytokinetics 则表示，不打算进行这一临床试验。这也意味着，Cytokinetics 基本放弃了 Omecamtiv mecarbil 的上市机会。

看到这里，你可能会说，辛辛苦苦研发了十几年，却在紧要关头说放弃就放弃，Cytokinetics 这不是摆烂吗？并非如此，Cytokinetics 的放弃不是摆烂，而是要把手里有限的资源投入到更重要的项目上。

Cytokinetics 表示，后续会将精力专注于研发 aficamten 上。aficamten 的作用机制与 Omecamtiv mecarbil 完全相反，它通过抑制肌球蛋白，以治疗肥厚性心肌病。

在投资者看来，aficamten 比 Omecamtiv mecarbill 更具潜力。这一点可以通过百时美施贵宝 Mavacamten 的表现来佐证。

2020 年百时美施贵宝以 130 亿美元的价格收购 MyoKardia，而 MyoKardia 核心产品之一就是肌球蛋白抑制剂。百时美施贵宝曾预计，该药物 2029 年销售额将达到 40 亿美元。

Omecamtiv mecarbil 上市遭拒后，公司终于能将集中资源在 aficamten 身上了。也是因此，此前投资者面对 Omecamtiv mecarbil 可能的失败，才表现得波澜不惊。

不过这次 Omecamtiv mecarbil 上市彻底被拒后，投资者是否依然淡定，还要等到美股开盘，才能得到答案。

箕星药业在国内已递交上市申请

对于拿到 Omecamtiv mecarbil 国内权益的箕星药业来说，能否做到和 Cytokinetics 投资者一样淡定？

要知道，当初为了拿下 Omecamtiv mecarbil，箕星药业花费不少。

时间拉回到 2021 年 12 月，彼时箕星药业以 5000 万美元预付款和 2000 万美元股权投资，以及最高 3.3 亿美元的额外里程碑款，拿到了这款药物的大中华区权益。仅算首付款，箕星药业也已付出了约 3.43 亿元。

2022 年 11 月，箕星药业已经在国内递交了 Omecamtiv mecarbil 的上市申请。眼下在药物获批上市的关键时刻，Omecamtiv mecarbil 在美国的失败，未必不会影响其在国内的获批上市。毕竟，如今国内监管机构对于药物的审批上市也在日益趋严。

倘若 Omecamtiv mecarbil 在国内获批上市同样遭拒，那么箕星药业 3.43 亿的首付款也将打水漂。

理论上，对于一家刚刚创立四年，2022 年 7 月 14 日才完成 B 轮融资的创新药企，3.43 亿元不是一个小数目。但箕星药业背靠 RTW Investments，或许相对从容。

2019 年，箕星药业由美国投资机构 RTW Investments, LP 投资创立。在 3 年时间里，依靠 license in 模式，迅速在心血管领域搭建起数条管线。除了 Omecamtiv mecarbil，公司还引进了 Cytokinetics 的 aficamten。

眼科领域，箕星药业同样拥有四款产品，分别为 OnAChR 激动剂 C-01 鼻喷雾剂、OC-02 鼻喷雾剂，乙酰胆碱受体激动剂 LNZ100/LNZ101，以及暂未披露具体情况的 JX08。

或许是考虑到 Omecamtiv mecarbil 美国上市机会渺茫，2 月 6 日，箕星药业又宣布了一项心血管领域创新产品的全球收购。其将获得 PhaseBio 公司在研产品 PB6440 的全球权益。根据箕星药业新闻稿，PB6440 是一个处于临床前阶段的新型候选药物，为新一代高选择性醛固酮合成酶抑制剂，针对包括高血压在内的心血管领域未满足治疗需求。

这不难理解，对箕星药业这类以引进模式为主的 biotech 来说，市场最关心的无非是管线持续扩充、临床推进能力，以及后续的商业化实力。

那么，箕星药业能证明自己嘛？