有利有弊

来源: 华山97 于 2012-04-13 01:02:20 [] [博客] [旧帖] [给我悄悄话] 阅读数 : (1219 bytes)

口服，静脉，肌肉注射，包括这个基因疗法，是完全不同的动力学。选择不同途径主要是考虑药物的化学性质和代谢途径。

比如说，口服药物，必须考虑肠胃消化，考虑肝脏的代谢转换，静脉注射影响就小。每一种药物的用量必须要经实际监测，从动物试验开始，然后三期临床试验。即使这样，也是一个大概范围，个体差异很大。

中枢神经系统更复杂，因为血脑屏障的存在，有些药物不能有效进入大脑。

基因疗法的最大优势是精确定位，选择性地针对某些细胞和组织。选用的载体，通常是来源于某种病毒加工改建后的灭活病毒分子，可以选择性感染并进入特定细胞和组织。也有就是在载体上加载一个控制信号装置，这个信号只有在特定细胞和组织才有。

基因疗法另外一个优点是可以在体内生产蛋白质大分子。

可是这些特异性并非100%，进入人体细胞后的命运也很难准确预测，比如是，有多大比例可以进入细胞，进入细胞会不会被灭活，会不会诱导免疫反应......有它特定的问题和特殊动力学问题。

基因疗法的概念已经有不少年了，真正发挥作用的好像还没有，就是有太多不确定性。

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