活药物治血癌 FDA小组促核准(图) 文章来源 : 世界日报

活药物治血癌 FDA小组促核准(图)

文章来源 : 世界日报2017年07月13日分享文章1331

联邦食品暨药物管理局核准以基因疗法治疗白血病，图为技术人员在新泽西州诺华药厂实验室处理癌症患者的人体T细胞。(美联社)

联邦食品暨药物管理局(FDA)一个小组12日为药品开启新的纪元，一致建议核准第一种血癌基因疗法，借着改变病人本身细胞的基因，把它们变成能够大力加强免疫机能并遏制癌细胞的“活药物”。

“纽约时报”报导，FDA如果接受小组的建议，这将是第一种获准上市的基因疗法；不过，专家预测这种个人化疗法的费用可能超过30万元。

研究人员和制药界几十年来一直在激烈竞争，希望率先达到这个里程碑，诺华药厂(Norvatis)现在可望先驰得点，为B细胞急性淋巴细胞白血病推出基因疗法，而它还在为另一种血癌、各种骨髓癌和一种激进脑瘤研发类似疗法。

这种技术必须为每一个病人拟定个别疗程：在获得批准的医院撷取数以百万计T细胞(一种白血球)加以冷冻，送到诺华工厂解冻，用基因工程为其赋予杀害癌细胞的能力，然后再度冷冻送回医院。

经过处理和强化的T细胞用点滴注射回病人体内后，会开始分裂复制并对付癌细胞，一个T细胞就能够摧毁多达10万个癌细胞。对几十个患者进行的研究显示，一剂经过处理的“活药物”就可以带来长期缓解，甚至完全治愈。

现年12岁的爱蜜莉?怀特海是第一个接受这种疗法的儿童，而她由父母陪同出席小组会议。她2012年在费城儿童医院接受研究治疗，一度因发高烧、血压剧降、肺充血等严重副作用几乎丧生，后来却摆脱癌症纠缠健康的出院。

专家小组并未质疑这种疗法可能挽救性命，可是对其可能致命的副作用表示关切，包括爱蜜莉经历的短期强烈反应，以及基因经过改造的细胞日后会不会造成其他癌症或疾病的长期隐忧。

另一个病童的父亲也列席为病人请命。他的儿子三岁时诊断出得血癌，其后12年经历痛苦疗程和病势复发，一年前接受细胞疗法，现已恢复健康。他说，标准疗法必须接受几十次骨髓穿刺和痛苦的脊髓检验，细胞疗法则容易忍受得多。

这种疗法是由宾州大学研究人员发展出来，诺华药厂获得特许权。由于治疗方法复杂，病人也需要专门照护以控制副作用，诺华药厂初步只核准在30至35个医疗中心施行。