核心在研药物：Ulefnersen (ION363)，预计将在 2026年下半年迎来主要临床终点数据揭晓

Ionis 目前在运动神经元病（渐冻症/ALS）领域的在研及已上市核心药物最新进展如下：

1. 核心在研药物：Ulefnersen (ION363)

该药目前针对 FUS基因突变型渐冻症（FUS-ALS） 的研发正在全力推进：

• 最新里程碑：该药的关键性 全球多中心Ⅲ期临床试验（FUSION研究）已完成全部患者入组。该试验在全球 16 个国家的 25 个临床中心共招募了 80 多名患者。
• 时间节点：目前试验正在进行双盲对照阶段，预计将在 2026年下半年迎来主要临床终点数据揭晓（Primary Completion）。
• 商业合作：Ionis 已将该药的全球独家开发、生产和商业化权益授权给大冢制药（Otsuka），大冢制药自2025年起承担相关研发费用。如果数据积极，该药有望成为全球首个上市的 FUS-ALS 对因治疗药物。 [1, 2, 3]

2. 已上市标杆药物：Tofersen (托夫生注射液 / 商业名：Qalsody)

这是 Ionis 与渤健（Biogen）联合开发的技术标杆，用于治疗 SOD1基因突变型渐冻症： [1, 2]

• 全球与中国进展：该药不仅已获得美国 FDA 批准，并在中国国家药监局（NMPA）获批上市。它作为全球首个“对因治疗”的渐冻症药物，通过靶向降解致病 mRNA 来阻断毒性蛋白堆积，目前正处于商业化放量和真实世界临床应用阶段。 [1, 2, 3]