其实这里讨论的先天性酶缺失的病基本上都是replacement治疗。

来源: 2014-09-23 22:01:49 [旧帖] [给我悄悄话] 本文已被阅读:

Lactose Intolerance,半乳糖血症(Galactosaemia)或是溶酶体storage diseases 都是replacement治疗。 或是enzymereplacement, 或是bone marrow transplant(hematopoietic stem cell transplant)
induction或epigenetics好像都不行。