找到了突变基因就等于找到了病因。治疗就有目的了。

现在医学界已经有很多治疗突变基因的尝试。但是还很初级。主要是用一个DNA载体把突变基因对应的正常基因转入病人体内。 这个技术与那个被千人诅咒，万人唾骂的“转基因”是相似的。