MIT的新型精准基因编辑工具可能会改变医学

基因编辑技术刚刚获得重大升级。麻省理工学院的研究人员发现了一种能够以惊人的精度修复DNA的方法，将有害错误减少到几乎为零。他们改进的流程有望使遗传疾病的治疗更加安全有效。

一种名为“先导编辑”（prime editing）的基因编辑方法，未来或许能通过将缺陷基因转化为健康基因，帮助治疗多种疾病。然而，这项技术有时会在DNA中引入一些小错误，这些错误有时可能会造成伤害。

麻省理工学院的研究人员如今发现了一种通过改变驱动编辑过程的关键蛋白质来显著减少这些错误的方法。他们相信，这种改进可以使基因治疗更安全、更实用，适用于治疗多种疾病。

 麻省理工学院的研究团队利用改进的方法，将主要编辑的错误率从大约七分之一的编辑错误率降低到最常见的编辑类型的一百零一次错误率。在更精确的编辑模式下，错误率从一百二十二分之一降低到五百四十三次之一。

“对于任何药物来说，你想要的都是有效，但副作用尽可能少，”麻省理工学院戴维·H·科赫研究所教授、科赫研究所成员、这项新研究的资深作者之一罗伯特·兰格说。“对于任何可能进行基因组编辑的疾病，我认为这最终将是一种更安全、更好的治疗方法。”

研究人员表示：“原则上，这项技术最终可以通过直接纠正细胞和组织中的小突变来治疗数百种遗传疾病。”

 

期刊参考：

1. Vikash P. Chauhan, Phillip A. Sharp, Robert Langer.基因编辑技术，最大程度降低基因组错误率。《自然》，2025年；DOI：10.1038/s41586-025-09537-3