CNBC 报道，美国食药监局（下称 FDA）于美东时间 1 月 6 日（周五）加速批准了治疗阿尔兹海默病的药物 lecanemab，这是由渤健（Biogen，BIIB，股价 279.25 美元，市值 402.1 亿美元）及其日本合作伙伴卫材株式会社（Eisai）在不到两年时间里第二种获得早期批准的药物。此外，这也是 FDA 自 2003 年以来批准的第二款阿尔茨海默病药物。
早期的研究显示，接受 lecanemab 治疗能减缓患者的认知能力下降速度，不过，lecanemab 的安全性仍待解：部分接受 lecanemab 治疗的受试者出现了脑肿胀和出血的现象。
受上述消息刺激，渤健周五尾盘迅速拉升，盘中一度涨 7.15%，最终收涨 2.82%。
美国定价每年约 18 万元，新药更有效吗？
在 FDA 此次批准 lecanemab 之前，2022 年 11 月份公布的临床试验结果表明，lecanemab 在一定程度上减缓了阿尔茨海默病导致的轻度障碍患者的认知能力下降，但该疗法也有脑肿胀和出血的风险。
渤健 1 月 6 日股价走势（图片来源：雅虎财经）
领导 lecanemab 的卫材株式会社将该疗法在美国的定价设为每年 2.65 万美元（约合 18.1 万元），将以 Leqembi 的药名出售。
CNBC 报道中称，如果一种药物有望比现有的药物更有效地帮助患有严重疾病的患者治疗，那么 FDA 就可以加快该药物的审批，以便迅速将其推向市场。2022 年 7 月，渤健和卫材株式会社向 FDA 申请了 lecanemab 的加速审批。
FDA 神经科学部门主任 Billy Dunn 博士在一份声明中表示，"患阿尔茨海默病会极大地削弱患者的生活自理能力，并对他们的亲人产生毁灭性的影响。这种治疗方案是针对并影响阿尔茨海默病潜在疾病过程的最新疗法，而不只是治疗疾病的症状。"
公开数据显示，美国目前的阿尔茨海默病患者达 650 万。这种不可逆的疾病会破坏患者的记忆和思维能力，并最终令患者的执行力完全丧失。
《每日经济新闻》记者注意到，上周，美国国会发布的一份报告称，FDA 在 2021 年 6 月份对渤健和卫材株式会社的 Aduhelm 审批过程中，未能遵守自己的指导方针和内部做法，" 充斥着违规行为 "。Aduhelm 是渤健和卫材株式会社的另一款阿尔兹海默症药物，也是 FDA 近 20 年来批准的首款阿尔茨海默病新药。
该国会报告称，"FDA 必须迅速采取行动，确保其未来审查阿尔茨海默疗法的程序不会导致外界对 FDA 审查的完整性产生同样的怀疑。"
研究：lecanemab 能减缓患者的认知能力下降速度
lecanemab 是一种单克隆抗体，针对的是一种叫做淀粉样蛋白的蛋白质，这种蛋白质在阿尔茨海默症患者的大脑上堆积。该抗体每两周静脉注射一次，剂量根据病人的体重决定， 即每公斤剂量为 10 毫克。
FDA 在一份声明中表示，基于在接受该治疗的临床受试者中观察到的淀粉样斑块减少，FDA 批准了 lecanemab。没有接受 lecanemab 治疗的受试者，淀粉样斑块没有减少。
图片来源：《纽约时报》报道截图
另外，发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上的临床试验结果还发现，在 18 个月的时间里，接受 lecanemab 治疗的患者的认知能力下降速度比未接受该治疗的患者慢 27%。需要指出的是，这项研究由渤健和卫材株式会社资助。
通常来讲，阿尔兹海默症患者认知能力的下降是用一个叫做 " 临床痴呆评级 " 的系统来衡量的，这是一个 18 分的量表，分数越高表示损害的程度越大。该系统测量认知功能，如记忆力、判断力和解决问题的能力。
接受 lecanemab 单抗治疗的受试者组别中，阿尔茨海默病平均恶化了 1.21 分，而未接受治疗的受试者组别则平均恶化了 1.66 分。据悉，近 1800 名年龄在 50~90 岁之间的早期阿尔茨海默氏症患者参与了这项试验，其中约一半人接受了 lecanemab 治疗，另一半人没有接受。
lecanemab 有脑肿胀和出血风险，安全性待解
然而，尽管 lecanemab 可能在一定程度上减缓患者认知能力下降，但这种治疗也存在风险。
研究显示，接受 lecanemab 治疗的患者中有近 13% 出现脑肿胀，而未接受该治疗的患者中仅有约 2% 出现脑肿胀，不过这约 2% 的患者大多是轻度到中度的脑肿胀，没有引起症状，通常在四个月内痊愈。CNBC 报道中还称，在接受 lecanemab 治疗的患者中，有约 3% 的患者出现了更严重的脑肿胀，症状包括头痛、视觉障碍和思维的混乱。
此外，接受 lecanemab 治疗的患者中有约 17% 出现了脑出血，而未接受该治疗的患者中这一比例仅为 9%。与脑出血相关的最常见症状是头晕。总体而言，在临床试验中，接受 lecanemab 治疗的患者中有 14% 发生了严重的不良反应，而未接受该治疗的患者中发生严重不良反应的比例为 11%。
该研究的作者称，需要更长的临床试验来确定 lecanemab 对早期阿尔茨海默病患者的疗效和安全性。FDA 则表示，lecanemab 的处方信息将包括有关肿胀和出血风险的警告，广义上讲就是淀粉样蛋白相关的异常。
另据本周发表在《新英格兰医学杂志》上的一篇研究，美国芝加哥地区一名临床受试者的死亡可能与接受了 lecanemab 治疗有关。这位 65 岁的老人在第三次输注 lecanemab 的四天后中风住院，且其中风后进行的 CT 扫描发现脑部大量出血，但其中风前 81 天进行的核磁共振没有发现任何出血。
这名患者还服用了一种名为 t-PA 的药物，用于分解导致中风的血块。但撰写研究报告的医生们表示，仅使用 t-PA 这种药物，大面积脑出血仍是一种不寻常的并发症。
