当罕见的唾液腺癌 遇上 常见的HER2+

来源: 2019-06-11 11:01:50 [] [旧帖] [给我悄悄话] 本文已被阅读: 次 (13521 bytes)
本文内容已被 [ MoreHealth-爱医传递 ] 在 2019-06-11 11:03:57 编辑过。如有问题,请报告版主或论坛管理删除.

2019年美国临床肿瘤学会(ASCO)会议上,MORE Health爱医传递签约专家、纪念斯隆-凯特琳癌症中心的Dr. Bob T. Li公布了T-DM1在II期篮子试验中的研究数据,T-DM1表现出对HER2阳性的唾液腺癌(SGC)的强活性:在用T-DM1治疗的10例SGC患者中,9例达到客观缓解,其中6例完全缓解。

篮子试验,了解一下
2014年美国癌症研究学会(AACR)提出肿瘤精准治疗时代的一类创新性临床试验,即“篮子试验” (Basket Trial)。

形象点儿说,就是将某种靶点明确的药物比喻成一个篮子,将带有相同靶基因的不同癌症放进这个篮子里进行研究。篮子试验的本质就是异病同治,用一种药物应对不同的肿瘤。

与之对应的是“雨伞试验”(Umbrella Trial)。把某一癌种比喻成一把雨伞,将带有不同驱动基因的同癌种患者置于一把伞下,其本质就是一种肿瘤对应不同药物。

HER2+晚期唾液腺癌,治疗新选择


当 罕见的唾液腺癌 遇上 常见的HER2+

篮子试验,为很多罕见病的治疗带来了希望和曙光。

唾液腺癌(SGC)是一种罕见的恶性肿瘤,仅占所有恶性肿瘤的0.8%。手术和放疗是SGC的常规治疗手段,但是对于转移性SGC,目前还没有获批的标准治疗方案。

为了在这种罕见的恶性肿瘤中获得成功,研究人员尝试从SGC多样化分子领域提供的可靶向突变中寻找突破。通过二代测序(NGS)鉴定,HER2基因扩增发生在8%的SGC患者和约30%的具有侵袭性唾液导管癌组织学亚型的患者中。

发现,假设,试验 —— 一个都不能少

基于上述信息,纪念斯隆凯瑟琳癌症中心的首席研究员Dr. Bob T. Li及其同事推测,通过分子检测发现HER2阳性的SGC患者将受益于T-DM1,T-DM1直接向HER2携带细胞提供高效的美登素衍生(maytansine-derived)的抗有丝分裂剂。

为了验证这一假设,Dr. Bob T. Li开展了SGC单臂篮子试验。参与试验的10名患者中位年龄为65岁,90%为男性。值得注意的是,这些患者平均已经接受了两种先于全身系统治疗的方案,其中,2名患者进行过针对HER2的靶向治疗、5名患者进行过抗雄激素治疗。

这项II期篮子试验中,用T-DM1治疗的10例SGC患者有9例达到了客观缓解,其中6例完全缓解。

尽管中位随访期为12个月(范围:4至20个月),但尚未达到中位反应持续时间和中位无进展生存期。

药物不良反应方面,SGC人群均能相当好地耐受T-DM1。不良反应包括血小板减少症(70%),转氨酶(60%),贫血(20%),斑丘疹(20%)和厌食症(10%)。除去1例3级血小板减少症,这些不良反应的严重程度均为1级或2级。


样本量小,罕见病研究的固有内伤


印度Tata纪念中心的医学博士Dr. Vanita Noronha说,T-DM1具有改变临床实践的潜力。“对于HER2扩增的唾液腺肿瘤患者,Ado-trastuzumab emtansine似乎是一种很好的治疗选择” 她认为该药物可以实现未满足的治疗需求。

和篮子试验中关于其他罕见病的临床研究一样,该研究也将面临样本量小和缺乏对照组的困境。

Dr. Li表示,目前计划招募另外14名患有SGC的患者来扩展T-DM1的数据库。“希望这项治疗获得批准,从而让更多的患者受益。” 同时,Dr. Li也指出,在篮子试验中招募10名患有SGC的患者需要2年时间,因此超出计划来招募24名患者会更具有挑战性。

另外,Dr. Li和Dr. Noronha坦承,鉴于SGC的罕见性,几乎不可能对T-DM1进行随机对照试验。

尽管如此,Dr. Li仍然坚信,T-DM1会根据这种小样本试验获得批准,就像罕见疾病中的其他药物一样。

MH

 

 
 
  • 美国官方认证的严格遵守美国HIPAA法案的专业医疗服务机构。
  • 提供危重疑难疾病领域的中美线上会诊多学科会诊赴美就医赴美质子治疗等医疗服务。
  • 已签约超过700位美国TOP1%顶级医生,为全球180个国家和地区的用户提供受法律保险双重保障的医疗会诊服务。
  • 自主开发FDA认证国际远程会诊平台。

MORE Health 爱医传递2011年成立于美国硅谷,由加州大学旧金山分校医学中心前肿瘤外科主任Dr. Robert Warren (罗伯特 沃伦医生),前血液肿瘤科主任Dr. Marc Shuman(马克 舒曼医生)等一些顶级专家及其他联合创始人共同创立。

扫描下方二维码与我们的案例经理联系

或拨打8887214051免费医疗咨询

MORE Health爱医传递优势

超过700位全美排名TOP 1 %的顶级专家为患者提供最权威的治疗方案;

专业的医学博士为患者提供的病例翻译及同声传译等服务;

覆盖全球的医疗事故保险,全方位保障用户权益;

如有必要,可为患者安排赴美就医绿色通道。

 

所有跟帖: 

这个文章学术性好强,看不懂,谁来给解释解释 -圣何塞孙一峰- 给 圣何塞孙一峰 发送悄悄话 圣何塞孙一峰 的个人群组 (0 bytes) () 06/11/2019 postreply 11:21:38

这个文章真实用 谢谢分享 -小开心123- 给 小开心123 发送悄悄话 小开心123 的个人群组 (0 bytes) () 06/11/2019 postreply 13:31:29

HER2是啥 -smsdgs啦啦- 给 smsdgs啦啦 发送悄悄话 smsdgs啦啦 的个人群组 (129 bytes) () 06/11/2019 postreply 15:36:30

雨伞试验,有意思 -水果丸子- 给 水果丸子 发送悄悄话 水果丸子 的个人群组 (35 bytes) () 06/11/2019 postreply 15:38:46

感觉挺牛的。如果可以拓展到其他的更常见的疾病就好了。 -morimiya33- 给 morimiya33 发送悄悄话 morimiya33 的个人群组 (0 bytes) () 06/11/2019 postreply 15:39:55

希望这个能有更多的人因为这个药而重获新生 -明净的月光- 给 明净的月光 发送悄悄话 明净的月光 的个人群组 (0 bytes) () 06/12/2019 postreply 15:17:15

有点东西的,比上次那篇强多了 -明净的月光- 给 明净的月光 发送悄悄话 明净的月光 的个人群组 (0 bytes) () 06/12/2019 postreply 16:48:58

加跟帖:

  • 笔名:      密码: 保持登录状态一个月,直到我退出登录。
  • 标题:
  • 内容(可选项): [所见即所得|预览模式] [HTML源代码] [如何上传图片] [怎样发视频] [如何贴音乐]
回到顶部